Santhera Update zum pre-NDA Meeting mit der FDA zu Raxone®/ Catena® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Mittwoch, 10. Juni 2015 - 07:01
Liestal, Schweiz, 10. Juni 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Unternehmen seine Pläne zur Einreichung einer New Drug Application (NDA) für Raxone®/Catena® (idebenone) bei DMD anlässlich eines pre-NDA Meetings mit der FDA diskutiert hat. Die Behörde und Santhera sind übereingekommen, die vorgelegten Daten, einschliesslich Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf, die in Zusammenarbeit mit der Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) erarbeitet wurden, und deren Einfluss auf die NDA-Einreichung bei einem zweiten Treffen weiter zu erörtern.
"Anlässlich unseres Treffens mit der FDA haben wir die Behörde über unsere vor kurzem begonnene Zusammenarbeit mit CINRG informiert. Ziel dieser Kooperation ist es, die Resultate der erfolgreichen Phase-III-Studie DELOS mit umfangreichen Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf, welche CINRG im Laufe der letzten Jahre erhoben hat, zu vergleichen. Wir sind zuversichtlich, dass diese Vergleichsanalysen die klinische Bedeutung der DELOS Studie zusätzlich unterstützen wird, die einen klinischen Nutzen auf die Atmungsfunktion bei nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelten Patienten nachgewiesen hat. Unser Fast-Track-Status ermöglicht einen regelmässigen Austausch mit der FDA. Wir bereiten daher jetzt ein zweites Treffen mit der Behörde vor, um unsere Pläne zur NDA-Einreichung, bei der wir diese neuen Daten miteinbeziehen wollen, zu diskutieren", erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO der Santhera. "Parallel zu diesen Aktivitäten setzen wir unsere Vorbereitungen zur Erstellung des NDA-Dossiers für die Einreichung fort."
Idebenone hat Orphan-Drug-Status für DMD in Europa und den USA und Patentschutz zur Behandlung von DMD bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den USA. Kürzlich hat die FDA Raxone/Catena (idebenone) zur Therapierung von DMD Fast-Track-Status gewährt.
Über Idebenone bei Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Herz- und Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Die Wirkung von Glucocorticoid-Steroiden ist allerdings nur begrenzt und der klinische Nutzen ist wegen ihrer hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt.
Eine kürzlich veröffentlichte Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben.
Das Fehlen des Proteins Dystrophin führt zu Membraninstabilität und unkontrolliertem Einströmen von Kalzium und verursacht so ein Ungleichgewicht des Kalziumstoffwechsels in Muskelzellen. Die daraus resultierende verminderte zelluläre Energieproduktion, erhöhte Produktion von reaktiven Sauerstoff-Spezies (ROS) und Fehlfunktion der Mitochondrien trägt zum Verlust von Muskelzellen bei DMD bei. Idebenone ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den mitochondrialen Elektronentransport stimuliert, die zelluläre Energieversorgung verbessert und die Bildung von ROS hemmt.
DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie mit 64 DMD-Patienten, welche nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von 10-18 Jahren erhielten während 52 Wochen Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo. Die Resultate der erfolgreichen DELOS Studie, die ihren primären Endpunkt erreichte, wurden kürzlich in The Lancet veröffentlicht (Buyse et al., (2015) Lancet. 385:1748-57).
Über CINRG
Die Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) wurde im Jahr 1999 als klinische Forschungsabteilung des Duchenne Muscular Dystrophy Research Center und des Research Center for Genetic Medicine at the Children's National Medical Center in Washington DC gegründet. CINRG ist ein multidisziplinäres und institutionenübergreifendes Netzwerk von Klinikern und Wissenschaftlern mit dem gemeinsamen Ziel, das Leben von Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen und deren Familien positiv zu beeinflussen. Heute ist CINRG ein globales klinisches Forschungsnetzwerk mit über 20 Standorten, das viele Studien durchgeführt und Zugang zu mehr als 4 000 neuromuskulären Patienten hat. Primäres Ziel von CINRG ist die Untersuchung der Ursache(n), der Pathogenese sowie des klinischen Verlaufs von neuromuskulären Erkrankungen und die Durchführung gut kontrollierter klinischer Studien mit vielversprechenden Interventionstherapien zur Verbesserung der Lebensqualität oder -dauer der Patienten. Das CINRG Coordinating Center befindet sich am Children's National Medical Center in Washington, DC. Die CINRG Duchenne Natural History Study (DNHS), die von einem Team von Forschern an der University of California, Davis, geleitet und mit Geldern der US-Bundesbehörde und Stiftungen von Patientenorganisationen finanziert wird, ist derzeit die umfassendste institutionsübergreifende Studie zu DMD. Die Studie verfolgt über 400 Patienten in 10 Nationen für derzeit bis zu 9 Jahren und erfasst genetische Informationen, klinische Kraft- und Funktionsmessungen, Messungen zur Atmungsfunktion, Informationen zur medizinischen Behandlung sowie Berichte von Patienten und Familien zu Aktivitäten des täglichen Lebens und zur Lebensqualität. Die Daten werden verwendet, um ein aktuelles medizinisches Verlaufsbild von DMD-Patienten zu erstellen, welches als Richtlinie dient für die Planung und Auswertung von klinischen Studien, zur Verbesserung der Pflegepraxis und der Validierung von klinischen Biomarkern sowie Patienten-basierten Beurteilungen zum Krankheitsverlauf.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone®/Catena® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
Medienkontakt:
Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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