CHMP empfiehlt Zulassung von Santheras Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) Freitag, 26. Juni 2015 - 07:00
Liestal, Schweiz, 26. Juni 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) Raxone® (idebenone) zur Behandlung von Sehverlust bei jugendlichen und erwachsenen LHON-Patienten zur Zulassung empfohlen hat.
LHON ist eine genetisch vererbte Augenerkrankung, die bei ansonsten gesunden Patienten zu rascher und meist dauerhafter Erblindung führt. Raxone® ist die erste Behandlungsmöglichkeit für LHON und wird die erste zugelassene Therapie für eine mitochondriale Erkrankung sein.
"Dies ist ein bedeutender Durchbruch und macht den Weg frei für das erste Arzneimittel zur Behandlung einer mitochondrialen Erkrankung", erklärte Thomas Klopstock, MD (Professor für Neurologie an der Universität München, LHON Studienarzt und Koordinator des Deutschen Netzwerkes für mitochondriale Erkrankungen, mitoNET). "LHON ist eine schwere Form von Sehverlust, welche durch eine mitochondriale Fehlfunktion verursacht wird. Betroffene Patienten, die in der Regel jung und ansonsten gesund sind, erleiden einen schnellen Sehverlust im zentralen Sehfeld und erblinden beidseitig innerhalb von wenigen Monaten nach Auftreten der ersten Symptome. Zwar gibt es eine Chance für eine teilweise oder sogar vollständige spontane Erholung, die meisten unbehandelten Patienten bleiben jedoch dauerhaft blind. Die Wirkungsweise von Idebenone liefert eine klare biochemische und medizinische Grundlage für dessen Einsatz bei LHON. Zudem zeigen die klinischen Daten, dass die Behandlung mit Raxone das Sehvermögen bei betroffenen Patienten deutlich verbessern kann. Diese Zulassungsempfehlung ist von entscheidender Bedeutung für die weltweite Forschung auf dem Gebiet der mitochondrialen Erkrankungen und wird zweifellos Ansporn geben für weitere Forschungsarbeiten in diese Richtung."
"Wir sind begeistert von der positiven Empfehlung des CHMP, welche den dringenden medizinischen Bedarf für diese schwerwiegende Krankheit anerkennt", erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO der Santhera. "Wir können nun unsere Vorbereitungen zur Markteinführung vorantreiben, um Patienten in der EU, nach Erteilen der Marktzulassung durch die Europäische Kommission, schnellstmöglich Zugang zu Raxone zu ermöglichen."
Das CHMP stützte seine Empfehlung für Raxone auf Daten der randomisierten, Plazebo-kontrollierten RHODOS Studie, Santheras Expanded-Access-Programm und Vergleichsdaten zum natürlichen Krankheitsverlauf aus einer umfangreichen Serie von Fallstudien. Angesichts der Gesamtheit der verfügbaren Daten für eine schwerwiegende seltene Krankheit ohne Behandlungsmöglichkeit wie LHON, erachtete das CHMP eine Zulassungsempfehlung unter aussergewöhnlichen Umständen für gerechtfertigt. Santhera wird nach der Zulassung zusätzliche langfristige Verlaufsdaten zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei LHON-Patienten erheben.
Die positive Empfehlung des CHMP für Raxone wird nun an die Europäische Kommission (EC) weitergeleitet zum Erlass eines für die gesamte EU verbindlichen Zulassungsentscheids, der in den 28 Europäischen Mitgliedstaaten, Island, Liechtenstein und Norwegen Gültigkeit haben wird. Raxone besitzt den Status eines Arzneimittels für eine seltene Krankheit (sog. Orphan Designation), welcher einen exklusiven Marktschutz für die Dauer von 10 Jahren ab dem Datum der EC-Zulassung garantiert.
Über LHON und den therapeutischen Nutzen von Raxone
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch vererbte Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft vor allem junge, ansonsten gesunde Erwachsene, meist Männer, welche einen schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe erleiden, zuerst in einem Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge, und daran erblinden. Über 95% der Patienten weisen eine von drei möglichen Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt.
Raxone (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch die ATP-Produktion in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und das Sehvermögen der Patienten verbessern.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone®/Catena® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
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Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
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