Newron Pharmaceuticals gibt Design bekannt für potentiell zulassungsrelevante Studie mit Sarizotan für Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung Mittwoch, 28. Oktober 2015 - 17:45
Newron Pharmaceuticals gibt Design bekannt für potentiell zulassungsrelevante Studie mit Sarizotan für Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung
Oktober steht ganz im Zeichen der Aufklärung über das Rett-Syndrom*
Update zur Priorisierung der frühen Pipeline
Mailand, Italien – 28. Oktober 2015 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. („Newron“), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf innovativen Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, hat heute das Studiendesign und die Details der als zulassungsrelevant geplanten („pivotalen“) Studie mit Sarizotan zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung, vorgelegt. Der Oktober steht ganz im Zeichen der Aufklärung über das Rett-Syndrom und Newron freut sich, eine mögliche Behandlungsoption für diese Erkrankung voranbringen und einen Beitrag zur Verbesserung der Lebensqualität dieser Patienten leisten zu können. Das Unternehmen hat darüber hinaus ein Update hinsichtlich der Priorisierung der frühen Pipeline bekannt gegeben.
Die geplante internationale Pivot-Studie mit Sarizotan ist eine doppelt verblindete, placebokontrollierte Wirksamkeitsstudie. Sie wurde auf der Grundlage ausführlicher Gespräche mit den Zulassungsbehörden in Europa, den USA und Kanada sowie nach Beratung mit einem internationalen Kreis von Fachärzten mit Spezialisierung auf das Rett-Syndrom und einer führenden Patientenvertretung (Rettsyndrome.com) konzipiert.
„Mit der Entwicklung von Sarizotan verfolgt Newron das Ziel, die Hauptsymptome des Rett-Syndroms, wie Apnoe-Episoden, Hyperventilation und abnorme Herz- oder Hirnrhythmen, zu lindern. Diese Symptome zählen zu den häufigsten Todesursachen der betroffenen Patienten“, erklärte der Chief Medical Officer von Newron, Dr. Ravi Anand. „In der Vorbereitungsphase dieser klinischen Studie sind wir besonders motiviert durch die Ansicht der Rett-Syndrom-Spezialisten, wonach unsere präklinischen Daten darauf hindeuten, dass Sarizotan eine Besserung dieser besonders belastenden Symptome herbeiführen kann.“
„Durch eine Linderung der Atemwegssymptome würden Patientinnen und Betreuer enorm profitieren. Dies würde die Lebensqualität verbessern und sekundäre kardiorespiratorische Komplikationen potenziell reduzieren, wodurch das Leben von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom verlängert werden könnte“, erklärte der Neurologe Dr. Daniel Glaze, Professor am Baylor College of Medicine und Medizinischer Direktor des Blue Bird Circle Rett Center und des Texas Children's Sleep Center.
Die 24-wöchige Studie soll die Wirksamkeit (Atemfunktion), Sicherheit und Pharmakokinetik von zwei Gruppen, die jeweils eine Festdosis erhalten (5mg zweimal täglich oder 10mg zweimal täglich) im Vergleich zu Plazebo in anfänglich 90 Rett-Syndrom-Patientinnen im Alter von 13 Jahren und älter evaluieren. Nach 24 Wochen erhalten alle Patientinnen der Studie Sarizotan und nehmen an einer Verlängerungsstudie bis nach 48 Wochen mit mindestens 30 Patientinnen pro Gruppe teil. Die Atemfunktion wird mit dem BioRadio™ System zum häuslichen Monitoring gemessen. Primärer Endpunkt der Studie ist eine Verringerung der Zahl der Apnoe-Episoden.
Die Europäische Kommission und die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) haben Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms in diesem Jahr bereits den Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Krankheiten) Status erteilt. Im Fall einer behördlichen Zulassung wäre Sarizotan das erste Produkt, das Newron selbstständig vermarktet.
Darüber hinaus hat Newron seinen Review der frühphasigen Entwicklungsprogramme mit den Wirkstoffkandidaten sNN0031 und sNN0029 abgeschlossen und entschieden, beide Projekte einzustellen. Die Wirkstoffkandidaten werden über einen in Entwicklung befindlichen Katheter eines Fremdlieferanten direkt in das Gehirn eingebracht. Dieser Fremdanbieter hat im April/Mai 2015 in einer Konsensvereinbarung mit der FDA zugestimmt, dass dieser Katheter bis zur Lösung einiger zuvor aufgetretener Qualitätsmängel vorerst nicht vermarktet oder produziert werden darf. Dies hat Newron bereits am 15. September 2015 kommuniziert. Die von der FDA angesprochenen Fragen bezüglich des Qualitätssystems des externen Anbieters haben Newron veranlasst, weitere Screening-Aktivitäten, die operative Implantation dieses medizinischen Geräts sowie die Randomisierung von Patienten vorübergehend zu unterbrechen, um eine Nutzen-Risiko-Bewertung für sNN0029 durchführen zu können. Diese Analyse, zusammen mit den anhaltenden Verzögerungen und Informationen, wonach der Lieferant nicht in der Lage ist, neue Katheter als Ersatz der am 27. Februar 2016 ablaufenden gegenwärtigen Katheter herzustellen, haben Newron zu der Entscheidung gebracht, die Entwicklung beider Programme einzustellen. Das Unternehmen wird die Prüfärzte jetzt informieren und ihnen helfen, geeignete Lösungen für die noch in Behandlung befindlichen Patienten zu finden. Die Entscheidung wird zu einer Reorganisation von Newrons Standort in Schweden führen, von der bis zu sechs Mitarbeiter betroffen sind.
