Newron gibt Zulassung zur klinischen Prüfung (IND) von Sarizotan für die Behandlung von Rett-Syndrom bekannt Dienstag, 17. Mai 2016 - 07:00
Newron gibt Zulassung zur klinischen Prüfung (IND) von Sarizotan für die Behandlung von Rett-Syndrom bekannt
Die potenziell zulassungsrelevante STARS- (Sarizotan - Therapie für Apnoen bei Rett-Syndrom) Studie ist die erste für Rett-Syndrom-Patienten
Mailand, Italien und Morristown, N.J., USA - 17. Mai 2016 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert, gab heute die Genehmigung seines Antrags zur Zulassung für die klinische Prüfung (Investigational New Drug (IND) Application) von Sarizotan für die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom durch die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (U.S. Food and Drug Administration) bekannt. Newron erwartet den Start der potenziell zulassungsrelevanten Studie STARS (Sarizotan -Therapie für Apnoen bei Rett-Syndrom) für das dritte Quartal diesen Jahres.
STARS ist eine randomisierte, doppelt-verblindete, Plazebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan an Rett-Syndrom-Patienten mit Atembeschwerden. Die Studie wird in Kompetenzzentren in den USA sowie vergleichbaren zusätzlichen Zentren in anderen Ländern durchgeführt. Das Studiendesign ist das Ergebnis intensiver Gespräche mit Zulassungsbehörden in USA, Europa und Kanada.
"Die Zulassung der STARS-Studie durch die FDA ist ein wichtiger Schritt in der Entwicklung von Sarizotan für die Behandlung der respiratorischen Leitsymptome bei Rett-Syndrom wie Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen, die nicht nur alarmierend sind und die Patienten handlungsunfähig machen, sondern auch zur Morbidität und langfristig zur Sterblichkeit führen“, sagte Dr. Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. „Newron ist sehr dankbar für die maßgeblichen Beiträge der großen Anzahl führender Rett-Sydrom-Forscher, Experten und Leiter der Interessengruppen zum Design der STARS-Studie, die die erste potenzielle Zulassungsstudie ist, die an Patienten mit Rett-Syndrom durchgeführt wird.“
Patienten mit Rett-Syndrom erleben den Beginn von Atembeschwerden wie Episoden von Apnoe und Hyperventilation, die dann über 10-15 Jahre anhalten können, bereits im Alter von drei Jahren. Diese Episoden von Apnoe können während der Wachzeit 10-60 Mal pro Stunde auftreten. Die regulatorische Befürwortung der Studienendpunkte stellt eine wachsende Anerkennung der Bedeutung und des Einflusses von Atembeschwerden dar.
Sarizotan hat in Rett-Syndrom-Modellen mit genetischen Knock-out-Mäusen, die die charakteristischen phänotypischen Merkmale der Erkrankung aufweisen, durchgängig eine dramatische und statistisch signifikante Reduktion der Apnoe-Ereignisse gezeigt. Diese Wirkungen wurden mit Sarizotan-Plasmaspiegeln erreicht, die den im Rahmen der STARS-Studie zu bewertenden Dosen nahezu entsprechen.
Im Jahr 2015 hat Sarizotan sowohl von der Europäischen Kommission als auch von der FDA Orphan Drug Designation (Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung von Rett-Syndrom erhalten. Sarizotan könnte das erste zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom werden. Newron beabsichtigt, Sarizotan direkt zu vermarkten.
