Newron untersucht die Krankheitslast für Patienten und Familien durch das Rett-Syndrom Montag, 27. Juni 2016 - 07:00
Newron untersucht die Krankheitslast für Patienten und Familien durch das Rett-Syndrom
Mailand, Italien und Morristown, N.J., USA – 27. Juni 2016 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert, gab heute bekannt, dass die Gesellschaft die Durchführung einer Studie finanziert, welche die Krankheitslast („Burden of Disease“) von Patienten mit Rett-Syndrom und deren Familien untersucht.
Das kündigte Newron anlässlich des internationalen 2016 Rettsyndrome.org Research Symposium an, das vom 22.-24. Juni 2016 in Itasca, Illinois, USA, stattfand. Die Studie wird von einem beratenden Expertengremium aus renommierten Rett-Syndrom-Spezialisten, den führenden Vertretern der Rettsyndrome.org-Patientenorganisation sowie betroffenen Familien beaufsichtigt.
„Dies wird die erste internationale Studie sein, welche die Krankheit einschliesslich der davon beeinflussten Lebensqualität, der Häufigkeit klinischer Vorfälle und der Beanspruchung von Ressourcen zur Bewertung des Belastungsgrades und der Auswirkungen des Rett-Syndroms auf Patienten und deren Familien dokumentiert. Die Studie wird detaillierte, bisher nicht verfügbare Informationen bereitstellen, die Ärzte, Betreuungspersonen und politische Experten beim Umgang mit dieser menschlich und finanziell stark belastenden Krankheit unterstützen sollen“, so Alan K. Percy, M.D., Professor für pädiatrische Neurologie, Abteilung für Neurobiologie an der medizinischen Fakultät der University of Alabama (UAB), Birmingham, Alabama, USA, Direktor des UAB Sparks Clinics Rett-Syndrom-Forschungsprogramms und ehemaliger Direktor des American Board of Psychiatry and Neurolgy.
Das Rett-Syndrom zeichnet sich durch schwere neurologische, respiratorische, kognitive, und Verhaltens-Symptome aus. Die seltene Krankheit, die ungefähr 1 von 10‘000 Frauen betrifft, führt zu schweren physischen und psychischen Beeinträchtigungen. Viele Patienten müssen ihr Leben lang rund um die Uhr betreut werden. Allerdings sind die Auswirkungen dieser Krankheit hinsichtlich Umfang und Art der notwendigen Betreuung für diese Patienten und die Belastung, die den Familien durch die Pflege auferlegt wird, derzeit unbekannt.
Die Studie wird zwei globale Umfragen umfassen; eine wird mit 500 Betreuungspersonen und die andere mit 50 Ärzten durchgeführt werden. Beide werden die Belastung der Patienten untersuchen. Bei der Umfrage unter den Betreuungspersonen wird zudem deren Belastung untersucht. Die Umfragen werden basierend auf regulatorischen Richtlinien entwickelt, und die finalen Versionen werden zur Datenerhebung in den USA, Grossbritannien, Italien und Deutschland verwendet.
„Dieses gemeinschaftliche Projekt ist ein sehr gutes Beispiel der Zusammenarbeit von Patientenvertretern und Wissenschaftlern mit dem privaten und öffentlichen Sektor mit dem Ziel, mehr über das Rett-Syndrom zu erfahren, und diese Erkenntnisse mit der von der Krankheit betroffenen Gemeinschaft und den entsprechenden Fachkreisen zu teilen“, sagte Stefan Weber, CEO von Newron Pharmaceuticals.
