Newron Pharmaceuticals gibt Beginn der STARS-Studie in den USA bekannt Donnerstag, 21. Juli 2016 - 07:00
Newron Pharmaceuticals gibt Beginn der STARS-Studie in den USA bekannt
Potenziell zulassungsrelevante Studie zur Untersuchung von Sarizotan für die Behandlung von Apnoen beim Rett-Syndrom
Mailand, Italien und Morristown, N.J., USA – 21. Juli 2016 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert, gab heute den Start ihrer STARS-Studie (Sarizotan-Therapie für Apnoen bei Rett-Syndrom) bekannt. STARS ist eine potenziell zulassungsrelevante klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die unter Atembeschwerden leiden. Das erste Studienzentrum in den USA wird das Rush University Medical Center, Chicago, mit Peter T. Heydemann, MD, sein.
Die randomisierte, doppelt-verblindete, Plazebo-kontrollierte STARS-Studie wird voraussichtlich 129 Patienten (drei Gruppen mit 43 Patienten) in Kompetenzzentren in den USA, in Italien und Indien einschließen. Das Studiendesign ist das Ergebnis intensiver Gespräche mit Zulassungsbehörden in den USA, Europa und Kanada. Im Mai 2016 hat Newron bekannt gegeben, dass die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (U.S. Food and Drug Administration) den Antrag zur Zulassung für die klinische Prüfung Investigational New Drug (IND) von Sarizotan für die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom genehmigt hat.
„Diese Studie mit Sarizotan für die Behandlung von Apnoen ist bahnbrechend. Sie birgt großes Potenzial für die Suche nach Therapien, die das Leben von Patienten mit Rett-Syndrom und ihren Familien verbessern können“, sagte Daniel Glaze, MD FAASM, Professor für Pädiatrie und Neurologie am Baylor College of Medicine, und Medical Director am Blue Bird Circle Rett Center des Texas Children’s Hospital in Houston, USA, der maßgeblich zur Entwicklung des Studiendesigns beigetragen hat. „Unser Zentrum wie drei weitere US-amerikanische Kompetenzzentren haben beträchtliche Anstrengungen unternommen, um zu gewährleisten, dass in dieser Studie die wesentlichen Merkmale dieser Patienten erfasst werden. Wir werden mit Newron Pharmaceuticals eng zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass die einzigartigen Studienendpunkte, die in dieser Studie untersucht werden, mithilfe einer erstklassigen Datenerfassung abgebildet werden.“
„Der Start der STARS-Studie ist ein bedeutender Meilenstein in unserem Entwicklungsprogramm für Sarizotan zur Behandlung der abnormen respiratorischen Leitsymptome des Rett-Syndroms, einschliesslich Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen“, sagte Dr. Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. „Newron freut sich auf die weitere Zusammenarbeit mit führenden Rett-Syndrom-Forschern, -Experten und -Interessengruppen mit dem Ziel des Abschlusses der Studie und der der Minderung der gravierenden und entkräftenden Symptome, die zu Morbidität und über einen längeren Zeitraum zur Sterblichkeit der Patienten führen können.“
Der primäre Endpunkt der STARS-Studie ist eine 20%ige Reduktion der Episoden von klinisch signifikanten Apnoen (> 10 Sekunden) in der Zeit, in der die Patienten wach sind. Während der sechsmonatigen doppelt-verblindeten, Plazebo-kontrollierten Studie werden Patienten, die älter als 13 Jahre sind, mit täglichen Dosen von 10 und 20 mg Sarizotan oder Placebo behandelt. Das Unternehmen erwartet, dass die Top-Line-Ergebnisse im Jahr 2017 vorliegen und publiziert werden können.
Im Jahr 2015 hatte Sarizotan sowohl von der Europäischen Kommission als auch von der FDA den Status der Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung des Rett-Syndroms erhalten. Es wäre die erste Therapie, die zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zugelassen würde. Newron beabsichtigt, Sarizotan direkt zu vermarkten.
