Kuros Biosciences’ Produktkandidat erhält Rare-Pediatric-Disease-Status Donnerstag, 20. Oktober 2016 - 07:00
Schlieren (Zürich), Schweiz, 20. Oktober 2016
Kuros Biosciences’ Produktkandidat erhält Rare-Pediatric-Disease-Status
Kuros Biosciences gibt heute bekannt, dass die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA dem Produktkandidaten KUR-112 den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation) erteilt hat. KUR-112 ist ein Entwicklungsprogramm zur Behandlung solitärer Knochenzysten.
Solitäre Knochenzysten sind nicht maligne, mit einer Flüssigkeit gefüllte Hohlräume, welche primär in Röhrenknochen von Kindern gefunden werden. In schweren Fällen können solitäre Knochenzysten zu pathologischen Brüchen führen. Die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten umfassen Knochentransplantation sowie intralesionale Injektionen von Kortison und Knochenmark. Diese Behandlungen müssen mehrfach durchgeführt werden und zeigen nur beschränkte Wirksamkeit. Eine einfache und effiziente Therapie hat deshalb einen grossen medizinischen Nutzen. Schätzungen gehen von einer Inzidenz solitärer Knochenzysten in der Gesamtbevölkerung von weniger als 1 in 10'000 Fällen in Europa und den USA aus. Betroffen sind überwiegend Jugendliche.
KUR-112 ist ein neuartiges parathyroid-hormon-Fibrinkonjugat. Das Produkt soll als Einmalanwendung über die Haut direkt in die solitären Knochenzysten gespritzt werden. KUR-112 könnte eine einfache, minimal invasive Therapie zur Behandlung dieser seltenen pädiatrischen Krankheit werden.
Im Rahmen des Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher-Programm der FDA wird einem Sponsor ein Voucher gewährt, sobald er die Zulassung für ein neues Medikament oder ein biologisches Präparat in einer seltenen pädiatrischen Krankheit erhält. Dieser Voucher lässt sich für eine prioritäre Prüfung eines künftigen Zulassungsantrages verwenden, kann aber auch an Dritte übertragen und verkauft werden. Das Voucher-Programm endet am 31. Dezember 2016. Derzeit ist unklar, ob es verlängert wird.
KUR-112 hat bereits den Orphan-Drug-Status der FDA und der europäischen Arzneimittelbehörde EMA erhalten. Dadurch erhält Kuros Unterstützung bei der Entwicklung, muss keine Gebühren beim Zulassungsantrag zahlen und erhält mehrere Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung. Das Unternehmen könnte ausserdem Finanzhilfen und signifikante Steuergutschriften bekommen.
„Wir sind sehr erfreut über den erhaltenen Status der seltenen pädiatrischen Krankheit für KUR-112, welcher auf dem bereits früher erhaltenen Orphan-Drug-Status der FDA und EMA aufbaut. Wir prüfen aktuell die Entwicklungsoptionen für KUR-112“, erklärt Didier Cowling, Chief Executive Officer von Kuros.
