Unabhängiges Expertengremium empfiehlt Weiterführung der Phase-III-Studie mit Catena® in Duchenne-Muskeldystrophie Dienstag, 16. April 2013 - 07:15

Liestal, Schweiz, 16. April 2013 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass die Phase-III-Studie DELOS mit oral verabreichtem Catena^® bei Duchenne-Muskeldystrophie erfolgreich eine geplante Zwischenanalyse (Futility-Analyse) bestanden hat. Ein unabhängiges Expertengremium (Data Safety Monitoring Board - DSMB) informierte Santhera nach Auswertung derzeit vorliegender Daten von Patienten, die nicht zusätzlich Glukokortikoide einnehmen, dass die Studie den Wirkungsnachweis einer Verbesserung oder Verzögerung des Verlustes von Atemfunktionen erbringen kann. Die Zwischenanalyse zeigte ausserdem keine Bedenken hinsichtlich der Verträglichkeit des Medikaments. Entsprechend empfiehlt das Expertengremium die Studie wie geplant weiterzuführen.

«Ich bin über diese, für die gesamte Duchenne Patientengemeinde positive Nachricht begeistert. Sie deutet darauf hin, dass sich Catena^® in Patienten, die von dieser schweren Krankheit betroffen sind, zu einer echten Behandlungsmöglichkeit entwickeln kann. Die positive Empfehlung des Expertengremiums bedeutet, dass die Daten der DELOS-Studie den Resultaten der Phase-II-Studie DELPHI entsprechen. Diese zeigen, dass die Behandlung mit Catena^® die Atemfunktion gemessen an der maximalen, exspiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow) signifikant erhöht und frühe Anzeichen von Atemschwächen bzw. Atemfehlfunktionen verbessert», kommentiert Gunnar Buyse M.D., Ph.D., Professor für Kinderneurologie am Universitätsspital Leuven (Belgien) und leitender Studienarzt der DELOS-Studie. «In der Vergangenheit haben einige zunächst viel versprechende Therapieansätze für Duchenne-Muskeldystrophie in späten Entwicklungsstadium keinen klinischen Vorteil für die Patienten zeigen können. Daher ist es ermutigend zu sehen, dass wir mit Catena^® in dieser Patientengruppe auf gutem Weg zu sein scheinen, diese Hürde zu nehmen».

«Diese Zwischenanalyse ist deshalb von besonderer Bedeutung, da bereits Daten von 80% der vorgesehenen Subpopulation - den Duchenne-Patienten, die nicht gleichzeitig Glukokortikoide einnehmen - ausgewertet wurden. Von über 60% der Studienteilnehmer wurden sogar die Daten nach Ende des einjährigen Behandlungszeitraums berücksichtigt. Dies erhöht die Wahrscheinlichkeit eines positiven Ergebnisses zum Zeitpunkt der Schlussanalyse», erklärt Nick Coppard, Senior VP Development bei Santhera und fügt hinzu: «Da die DELOS-Studie nicht auf Patienten mit einem bestimmten Mutationsstatus beschränkt ist und auch keine Anforderung an die Gehfähigkeit der Patienten stellt, könnte sich eine mögliche therapeutische Wirkung auf die Atemfunktionen auf alle Duchenne-Patienten erstrecken».

Wie bereits bekanntgegeben prüft Santhera momentan strategische und finanzielle Optionen wie die Auslizenzierungen von Produkten oder den Zusammenschluss mit anderen Unternehmen. Die Fähigkeit, das DELOS-Programm planmässig zu beenden, hängt davon ab, ob Santhera die notwendigen Finanzmittel bereitstellen kann. Zu diesem Zweck hat das Unternehmen begonnen, einen strategischen Partner für die Entwicklung und Kommerzialisierung von Catena^® in Duchenne-Muskeldystrophie für Nordamerika und/oder Asien zu suchen. Die Vertriebsrechte in Europa sind bereits an Takeda lizenziert. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) und die US Food and Drug Administration (FDA) haben Santhera den Orphan-Drug-Status für Catena^® in Duchenne-Muskeldystrophie für die Europäische Union bzw. die USA erteilt.

Über die DELOS-Studie
Die Phase-III-Studie mit dem Namen DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study) ist eine doppelblinde, randomisierte und Placebo kontrollierte klinische Studie, für die Patienten im Alter zwischen 10 und 18 Jahren unabhängig von Genmutation und Gehfähigkeit in Europa und Nordamerika rekrutiert werden. Untersucht wird die Wirksamkeit von oral verabreichtem Catena^® (900 mg/Tag) in Hinblick auf die Verbesserung oder Verzögerung des Verlustes von Atemfunktionen über eine Behandlungsdauer von 12 Monaten im Vergleich zur Placebo-Gruppe. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der Atemfunktion gemessen am Peak Expiratory Flow (maximale exspiratorischer Atemflussrate). Das Studienprotokoll wurde mit der EMA und FDA abgesprochen. Die DELOS-Studie verfügt über ein Design, das zuerst die Rekrutierung von 60 Patienten vorsieht, die keine zusätzlichen Glukokortikoide einnehmen. Danach sollen 200 Patienten eingeschlossen werden, denen die gleichzeitige Einnahme von Glukokortikoiden erlaubt ist. Dadurch kann die Wirksamkeit in beiden Subpopulationen unabhängig voneinander geplant und in der finalen Analyse des primären Endpunkts bestimmt werden. Die Studie ist ausgelegt, um einen Unterschied von 10.3% in der Änderung im primären Endpunkt zwischen der Catena^® und Placebo Behandlungsgruppe über die Studiendauer von 12 Monaten in der ersten der beiden Gruppen zu erfassen. Wie mit den europäischen und amerikanischen Zulassungsbehörden bereits übereingekommen, erlauben positive Daten der DELOS-Studie, die Zulassungsanträge für die Behandlung von Duchenne-Patienten mit Catena^® in Europa und den USA einzureichen.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und auch schwerwiegendsten Formen von Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt. Charakteristisch ist der vollständige Verlust des Proteins Dystrophin, der zu einer fortschreitender Muskelschwäche und -schwund im ganzen Körper führt. Erste Symptome treten typischerweise im Alter von drei bis fünf Jahren in den Beinen und im Becken auf und breiten sich auf die Schultern, den Nacken und die Armmuskulatur aus. Mit fortschreitender Krankheit sind Patienten meist bereits in den Jugendjahren auf einen Rollstuhl angewiesen. Lebensbedrohliche Komplikationen der Atem- und Herzfunktion treten bei dieser chronischen Krankheit regelmässig auf  und sind für die hohe Sterblichkeitsrate bei Duchenne-Muskeldystrophie verantwortlich.

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Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen dieser Erkrankungen ein hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena^® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

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Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Disclaimer / zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.