Newron Pharmaceuticals gibt Empfehlungen des Advisory Boards und Ergebnisse des Rett-Kongresses bekannt Dienstag, 07. November 2017 - 07:00

Newron Pharmaceuticals gibt Empfehlungen des Advisory Boards und Ergebnisse des Rett-Kongresses bekannt

Advisory Board charakterisiert die Erkrankung und definiert Behandlungsmuster
Rett-Kongress betrachtet Auswirkung einzelner Symptome auf multiple Organe

Mailand, Italien und Morristown, N.J., USA – 07. November 2017 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. („Newron”, SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gab heute Empfehlungen seines Advisory Boards bekannt, das die Krankheitslast durch das Rett-Syndrom für Patienten und ihre Familien untersucht. Zudem gab die Gesellschaft ein Update zum Europäischen Rett-Syndrom-Kongress (European Rett Syndrome Congress), der kürzlich in Berlin stattgefunden hat. Newron entwickelt Sarizotan, die erste neue chemische Substanz (New Chemical Entity, NCE) für das Rett-Syndrom, die sich aktuell in einer späten Phase-III-Studie befindet.

Auf dem Rett-Kongress erzielte das Advisory Board, welches Newron bei seiner Studie zur Untersuchung der Krankheitslast („Burden of Disease“) berät, einen Konsens bezüglich der Konzept-Erhebungs-Interviews zur Entwicklung einer internationalen Umfrage unter Pflegekräften und weiteren mit der Erkrankung in Verbindung stehenden Gesundheitsexperten. Die Studie untersucht die Auswirkungen der Symptome der Erkrankung auf die alltäglichen Aktivitäten und bezieht die Häufigkeit von Aufenthalten in Kliniken und die Beanspruchung von Ressourcen ein, wie von Angehörigen und Pflegekräften von Rett-Patienten angegeben.

Alle wesentlichen Symptome des Rett-Syndroms wurden im Rahmen des Advisory Board Meetings begutachtet, darunter Atmungsstörungen, Störungen der Mobilität, der Kommunikation und des Schlafs, Knochengesundheit sowie andere Symptome dieser Krankheit, die sich auf eine Vielzahl von Organen auswirkt. Die Referenten sind zu dem Schluss gekommen, dass bei Rett-Syndrom-Patienten ein einzelnes Symptom signifikante Auswirkungen auf andere Symptome haben kann. Dr. Girish Sharma, Pneumologe am Rush University Medical Center, kommentierte: „Ständige chronische Atmungsstörungen inklusive akuter Krankheitsepisoden wie Hyperventilation können biochemische und metabolische Veränderungen hervorrufen, die Auswirkungen auf multiple Organsysteme sowie auf die Stressbelastung der Patienten, Angehörigen und Pflegekräfte haben. Wir freuen uns, die Studie zur Untersuchung der Krankheitslast für ein besseres Verständnis der noch vorhandenen Lücken bei der gesamtheitlichen Behandlung von Rett-Patienten zu nutzen.“

Auf dem gut besuchten Europäischen Rett-Syndrom-Kongress wurde zudem eine Präsentation mit dem Titel „Wichtige Symptome des Rett-Syndroms und ihre Auswirkungen aus der Perspektive von Eltern und Gesundheitsdienstleistern“ („Important symptoms of Rett syndrome and their impact: the perspective of parents and healthcare providers”) gehalten. Im Rahmen einer Podiumsdiskussion gab Dr. Kate Williams, Senior Consultant für Clinical Outcomes Assessment bei Parexel International, ein Update zu den Ergebnissen der Konzept-Erhebungs-Interviews mit Angehörigen von Rett-Syndrom-Patienten sowie mit Pflegekräften und Gesundheitsdienstleistern. Die Erkenntnisse aus den Interviews verdeutlichen, dass einige Symptome wie zum Beispiel Atmungsstörungen Auswirkungen auf andere Symptome wie Gasbildung im Magen-Darmtrakt und damit einhergehende Schmerzen haben. Bei anderen Symptomen wie Störungen der Mobilität und des Muskeltonus hat sich gezeigt, dass diese sich gegenseitig bedingen.

Unabhängig davon war Newron Gastgeber einer Diskussionsrunde, bei der der Bedarf an einem neuen Instrumentarium zur Bewertung des gesundheitsökonomischen Werts von Medikamenten zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, die verschiedene Organsysteme betreffen, thematisiert wurde. „Auch wenn jeweils nur eine kleine Anzahl Patienten an einer seltenen Krankheit leidet, sind seltene Erkrankungen insgesamt eine signifikante medizinische und soziale Herausforderung“, sagte Dennis Dionne, Vice President of Commercial Affairs bei Newron. „Durch das Aufkommen neuer Methodiken zur Bewertung des Werts von Orphan-Arzneimitteln wird Patienten der Zugang zu mehr und besseren Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten ermöglicht.”

Über das Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

Weitere Informationen unter www.rettsyndrome.org.

Über Newron Pharmaceuticals

Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago® (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz und den USA für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassenund wird von Newron’s Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago^® für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie.

Weitere Informationen unter www.newron.com

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Wichtige Hinweise

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