Newrons sNN0031 zeigt gute Sicherheit und initiale Wirksamkeit in Phase I/II-Studie in Parkinson‘s Krankheit, wie anlässlich MDS Kongress präsentiert Mittwoch, 19. Juni 2013 - 07:00
Newrons sNN0031 zeigt gute Sicherheit und initiale Wirksamkeit in Phase I/II-Studie in Parkinson‘s Krankheit, wie anlässlich MDS Kongress präsentiert
Mailand, Italien, 19. Juni 2013 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. („Newron“), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt innovative Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, präsentierte die Ergebnisse der ersten Phase I/II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von sNN0031 – einem rekombinanten humanen thrombozytären Wachstumsfaktor BB – in Patienten mit Parkinson’s Krankheit anlässlich des 17th International Congress of Parkinson’s disease and Movement Disorders, am 18. Juni im Sydney Convention and Exhibition Centre, Sydney, (Australien). Der Wirkstoffkandidat war Bestandteil der Übernahme von NeuroNova AB durch Newron im Dezember 2012.
In der Studie wurden zwölf Patienten mit idiopathischer Parkinson’s Krankheit (PD) von moderatem Schweregrad in eine doppel-blinde, placebo-kontrollierte Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit randomisiert. Drei steigende Dosen von sNN0031 (mit rekombinantem thrombozytären Wachstumsfaktor) wurden mittels implantierbarem Infusionssystem intrazerebroventrikulär verabreicht. Die Patenten erhielten das Medikament oder Placebo für einen Zeitraum von 2 Wochen und wurden bis zu 12 Wochen für erste Analysen beobachtet. Sicherheit und Verträglichkeit wurden kontinuierlich überwacht und die Wirksamkeit wurde vor und nach 12 Wochen mit verschiedenen klinischen Skalen und Bildgebung (PET-Technik) beurteilt. Die Patienten werden nunmehr seit 2009 beobachtet.
Anders Haegerstrand, General Manager von Newron Sweden, ehemals NeuroNova, erklärte: “Wir freuen uns, die Ergebnisse dieser ersten Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie in Parkinson’s Patienten zu veröffentlichen, in der Patienten sNN0031 erhielten. Es handelt sich um das erste Medikament, das die direkte Aktivierung der Stammzellen- und Vorläuferzellen des Gehirns zum Ziel hat. Daten aus Tiermodellen zeigen, dass neue und reifende Gehirnzellen das Dopamin-System in einem Parkinson-Gehirn wiederherstellen können. In dieser Studie bei Parkinson-Patienten wurde das intrazerebroventrikulär verabreichte sNN0031 gut vertragen – ohne Studienabbrecher, behandlungsbezogene schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder schwere Nebenwirkungen. Die Dopamin-Transporter-Aktivität, die mittels PET gemessen wurde, wies einen dosisabhängigen Anstieg in Substantia Nigra und Putamen, durch Parkinson’s geschädigte Bereiche des Gehirns, auf. Dank dieser ermutigenden Ergebnisse werden in einer neuen Studie höhere Dosen getestet. Treffen mit den Behörden in Europa und den USA sind angemeldet, um Input und Zustimmung zu einer geplanten pivotalen, plazebo-kontrollierten Phase II/III-Studie in fortgeschrittenen Parkinson’s Patienten zu erhalten, die nicht von einer optimierten oralen Standardtherapie profitieren. Diese nächsten wichtigen Schritte zur Entwicklung von sNN0031 werden seitens der Europäischen Kommission durch eine Finanzierung von EUR 6 Mio. unterstützt.
In der Studie wurde rhPDGF-BB mit einem implantierbaren Infusionssystem von Medtronic verabreicht.
