Actelion hat Akquisition des Privatunternehmens Ceptaris Therapeutics abgeschlossen und nimmt Valchlor in sein Produktportfolio auf Donnerstag, 19. September 2013 - 07:00

• Valchlor(TM) ist die einzige von der FDA zugelassene topische Formulierung von Mechlorethamin 

• Einführung in den USA im 4. Quartal 2013 geplant 

• Patienten-Hilfsprogramm für Valchlor in den USA verfügbar 

ALLSCHWIL / BASEL, SCHWEIZ - 19. September 2013  - Actelion (SIX: ATLN) teilte heute mit, dass die Akquisition von Ceptaris Therapeutics, Inc. nach der Zulassung von Valchlor (Mechlorethamin) Gel (0,016%) und der Erfüllung weiterer Vollzugsbedingungen abgeschlossen werden konnte. Ceptaris war ein Spezialitätenpharmaunternehmen in Privatbesitz, das sich mit der Entwicklung einer patentgeschützten Gelformulierung von Mechlorethamin für die Behandlung von Mycosis fungoides im Frühstadium, einer Krankheitsform des kutanen T-Zell-Lymphoms (CTCL), befasst hatte.

Valchlor (Mechlorethamin) Gel (0,016%) ist zur topischen Behandlung von kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) des Typs Mycosis fungoides im Stadium IA und IB bei Patienten mit vorangegangener topischer Hauttherapie indiziert. Valchlor-Gel wird einmal täglich topisch angewendet und trocknet auf der Haut. Nach der erfolgten Zulassung durch die FDA steht den Ärzten in den USA nun eine behördlich zugelassene Formulierung von topischem Mechlorethamin zur Behandlung von CTCL des Typs Mucosis fungoides zur Verfügung. Damit ist einerseits ein kontrollierter Herstellungsprozess gewährleistet und andererseits können aufgrund der bereitgestellten Produktinformation mit Daten und Anleitungen zur korrekten Anwendung optimale klinische Ergebnisse erzielt werden.  

Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte: "Vor der Zulassung von Valchlor gab es keine behördlich zugelassenen verschreibungspflichtigen Mechlorethamin-Produkte in topischer Form. Die Patienten waren folglich auf Formulierungen angewiesen, die von Apotheken in einem nicht standardisierten Herstellungsverfahren aufbereitet wurden. Produktinformationen über Substanzen, die von Apotheken hergestellt werden, müssen vor der Anwendung an Patienten nicht von der FDA geprüft werden. Solche Präparate unterliegen deshalb nicht den gleichen strengen Prüfkriterien der FDA wie Valchlor. Dieses neue standardisierte Produkt bedeutet eine klinisch bedeutsame Verbesserung für Patienten, die unter Mycosis fungoides leiden."

VERMARKTUNG VON VALCHLOR

Valchlor soll in den USA ab dem vierten Quartal 2013 von Accredo Specialty Pharmacy eingeführt werden. Ärzte können Valchlor über die Website www.valchlor.com verschreiben. Für Patienten steht ein Hilfsprogramm zur Verfügung, das ihnen neben Informationen zur Krankheit und zum Produkt die Möglichkeit bietet, die Kostenübernahme zu prüfen und im Bedarfsfall einen Antrag auf finanzielle Unterstützung zu stellen.

Otto Schwarz, Chief Operating Officer von Actelion, kommentierte: "Actelion ist gut vorbereitet, um seine Expertise auf dem Gebiet seltener und sehr seltener Krankheiten bei der Vermarktung von Valchlor einzusetzen und dieses besonders differenzierte Medikament in den Spezialitätensegmenten der Dermatologie und Onkologie einzuführen. Wir beabsichtigen, Valchlor im vierten Quartal dieses Jahres durch engagierte Ärztebesucher auf den Markt zu bringen. Gleichzeitig werden wir die Vermarktungschancen ausserhalb der USA prüfen, bevor wir Registrierungsanträge in anderen Ländern einreichen."

ÜBER VALCHLOR (MECHLORETHAMIN) GEL

Valchlor (Mechlorethamin) Gel (0,016%)  ist zur topischen Behandlung von kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) des Typs Mycosis fungoides im Stadium IA und IB bei Patienten mit vorangegangener topischer Hauttherapie indiziert. Valchlor-Gel wird einmal täglich topisch angewendet und trocknet auf der Haut. Mechlorethamin ist ein Chemotherapeutikum, das zuvor als intravenöse Behandlung von Mycosis fungoides, der häufigsten Form von CTCL, zugelassen worden war. Topische Mechlorethamin-Präparate werden gegenwärtig vom National Comprehensive Cancer Network (NCCN) als Therapie der ersten Wahl zur Behandlung von CTCL im Frühstadium empfohlen. Valchlor ist die erste und bisher einzige von der FDA zugelassene topische Formulierung von Mechlorethamin.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN ZU VALCHLOR

Valchlor ist ausschliesslich für den topischen dermatologischen Gebrauch bestimmt. Valchlor ist ein zytotoxisches Medikament. Gesunde Personen sollten den direkten Hautkontakt mit Valchlor vermeiden, da Valchlor Dermatitis, Schleimhautschäden oder sekundäre Krebserkrankungen verursachen kann. Für Patienten, die auf Mechlorethamin oder dessen Hilfsstoffe überempfindlich reagieren, ist Valchlor kontraindiziert. Der Kontakt mit den Schleimhäuten, insbesondere der Augen, ist zu vermeiden. Ein direkter Augenkontakt mit Mechlorethamin kann Schmerzen, Brennen, Entzündungen, Photophobie, Sehstörungen und in manchen Fällen schwere und langwierige Augenschäden zur Folge haben. Während und nach der Behandlung mit Valchlor sollten

Patienten auf Nichtmelanom-Hautkrebs untersucht werden. Die häufigste Nebenwirkung im Zusammenhang mit Valchlor ist Dermatitis, die in bestimmten Fällen in schwerer Form auftreten und Dosis-Anpassungen oder einen Abbruch der Behandlung erfordern kann. Besonders ältere Patienten neigen leichter zu Dermatitis. Aufgrund möglicher teratogener Folgen sollten Frauen während der Behandlung nicht schwanger werden oder stillen. Valchlor-Gel enthält Alkohol. Das Gel sollte deshalb nicht mit Feuer, offenen Flammen oder glühenden Zigaretten in Berührung kommen, bevor es getrocknet ist.

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ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER

ÜBER MYCOSIS FUNGOIDES UND KUTANES T-ZELL-LYMPHOM

Mycosis fungoides ist die häufigste Form des kutanen T-Zell-Lymphoms (CTCL), einer seltenen Form des Non-Hodgkin-Lymphoms. Die Ursache für Mycosis fungoides ist unklar. Bisher steht keine Therapie zur Heilung der Krankheit zur Verfügung. Anders als bei den meisten Non-Hodgkin-Lymphomen ist Mycosis fungoides auf eine Mutation der T-Zellen zurückzuführen. Die malignen T-Zellen migrieren anfangs in die Haut und führen dort zu Läsionen.

Diese Läsionen treten zunächst in Form von Hautrötungen auf; im fortgeschrittenen Stadium kann es zur Plaque-Bildung und schliesslich zu entstellenden Tumoren kommen. Im frühen Stadium ist eine Verwechslung mit anderen Hauterkrankungen möglich. Eine definitive Diagnose kann erst mittels einer Hautbiopsie gestellt werden. Die meisten Fälle von Mycosis fungoides befinden sich im Frühstadium und werden bei Patienten über 50 Jahren diagnostiziert. 

ERGEBNISSE DER ZULASSUNGSRELEVANTE STUDIE FÜR VALCHLOR

Die Zulassung von Valchlor basiert auf einer randomisierten, Observer-verblindeten Non-Inferiority-Studie, in der Valchlor mit einem in einer Apotheke hergestellten Mechlorethamin-Präparat an Patienten mit CTCL im Stadium IA-IIA untersucht wurde. Die Patienten waren zuvor mit wenigstens einer direkt auf die Haut gerichteten Therapie behandelt worden. Hierzu zählten topisches Kortikosteroid, Phototherapie, Bexaroten-Gel (Retinoid, das die Retinoid-X-Rezeptoren selektiv aktiviert) sowie topisches Stickstofflost (Mechlorethamin). Es wurde nicht vorausgesetzt, dass Patienten auf vorausgehende Therapien nicht mehr ansprachen oder diese nicht vertrugen. Die Studie wurde an dreizehn Zentren durchgeführt und umfasste 260 im Verhältnis 1:1 randomisierte Patienten, von denen sich die meisten entweder im Stadium IA oder IB befanden, und war damit die grösste bisher in der Indikation CTCL des Typs Mycosis fungoides durchgeführte randomisierte Studie. Die Ergebnisse der Studie waren zu Beginn des Jahres in Jama Dermatology veröffentlicht worden [1].

In der Studie sprachen 60% der mit Valchlor behandelten Patienten nach 12 Monaten auf die Behandlung an. Dieses Kriterium war als eine Reduktion um mindestens 50% auf der CAILS-Skala definiert (CAILS - Composite Assessment of Index Lesion Severity). Dagegen sprachen nur 48% der mit dem Kontrollpräparat behandelten Patienten auf die Behandlung an. Positive Ergebnisse auf der CAILS-Skala wurden bereits im ersten Behandlungsmonat und dann im Verlauf der folgenden elf Behandlungsmonate beobachtet.

Die häufigsten im Zusammenhang mit Valchlor beobachteten Nebenwirkungen waren lokale Hautreaktionen wie Dermatitis (56%), Pruritis (20%), bakterielle Hautinfektionen (11%) Hautulzerationen oder Blasenbildung (6%) und Hyperpigmentation (5%). Die am häufigsten verzeichnete Hautreaktion, die Dermatitis, trat in milder bis schwerer Form auf. Eine systemische Aufnahme von Mechlorethamin konnte bei der Behandlung mit VALCHLOR nicht festgestellt werden.

ÜBER DIE AKQUISITION

Am 30. Juli 2013 gingen die Actelion US Holding Company, eine Tochtergesellschaft von Actelion Ltd, und Ceptaris Therapeutics, Inc. eine Vereinbarung über den Erwerb von Ceptaris durch Actelion ein. Gemäss dieser Vereinbarung war die Fusion an bestimmte Vollzugsbedingungen geknüpft, darunter die Zulassung des Produkts VALCHLOR(TM) von Ceptaris durch die amerikanische FDA.

Actelion zahlte bei Unterzeichnung des Vertrags 25 Millionen USD an Ceptaris und nach Abschluss der Transaktion weitere 225 Millionen USD an die Aktionäre von Ceptaris. Die Aktionäre von Ceptaris haben zudem ein Anrecht auf weitere Zahlungen, die an den Nettoumsatz von VALCHLOR und/oder das Erreichen bestimmter kommerzieller Meilensteine geknüpft sind.

Literturhinweis

1. Lessin SR, Duvic M, Guitart J, Pandya AG, Strober BE, Olsen EA, et al. Topical chemotherapy in cutaneous T-cell lymphoma: Positive results of a randomized, controlled, multicenter trial testing the efficacy and safety of a novel mechlorethamine, 0.02%, gel in mycosis fungoides. JAMA Dermatol. 2013;149(1):25-32. 

ÜBER ACTELION LTD

Actelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Allschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, ist ein zur Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie zugelassener dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist in Tablettenform. Actelion vertreibt Tracleer® durch eigene Niederlassungen in den wichtigsten internationalen Märkten, so den Vereinigten Staaten (mit Sitz in South San Francisco), der Europäischen Union, Japan, Kanada, Australien und der Schweiz.

Actelion, 1997 gegründet, ist ein weltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. Das Endothel trennt die Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 2.300 Mitarbeitenden konzentriert sich Actelion darauf, innovative Medikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten. Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange im Rahmen des Blue-Chip-Index SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Roland Haefeli
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
+1 650 624 69 36
www.actelion.com

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