Santhera und Parent Project Muscular Dystrophy führen gemeinsam Nutzen/Risiko-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie durch Dienstag, 25. November 2014 - 07:20
Liestal, Schweiz, 25. November 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), die führende US-amerikanische Patientenorganisation im Kampf gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), werden an einer Nutzen/Risiko-Studie für die Behandlung von DMD zusammenarbeiten. Die Studie wird die Bedürfnisse von Patienten und Betreuungspersonen hinsichtlich pulmonaler Behandlungsmöglichkeiten bei dieser Krankheit erfassen und sich auf Daten aus Santheras erfolgreich abgeschlossener Phase-III-Studie mit Catena®/Raxone® (idebenone) stützen.
Zu Anfang des Jahres berief PPMD eine breite Koalition von über 80 DMD-Interessensvertretern ein, um das erste, von einer Patientenorganisation verfasste Weissbuch für eine seltene Krankheit zu erarbeiten. Dieses wurde der FDA (U.S. Food and Drug Administration) vorgelegt, mit dem Ziel, die Entwicklungsphase bis zur Zulassung von möglichen DMD-Therapien zu beschleunigen. Eine der Empfehlungen dieses Weissbuches sieht die Schaffung von Partnerschaften zwischen Patientenorganisationen und der Pharmaindustrie vor, um eine Nutzen/Risiko-Beurteilung der von DMD betroffenen Menschen zu erfassen und damit den Zulassungsantrag (NDA, new drug application) zu ergänzen.
Dieser Empfehlung folgend initiieren Santhera und PPMD jetzt eine Kooperation, um die Bedürfnisse von Patienten und Betreuungspersonen in Bezug auf Nutzen und Risiken einer Behandlung des krankheitsbedingten Verlusts der Atmungsfunktion mit Catena/Raxone zu erheben. Die Studie stützt sich auf Ergebnisse von Santheras erfolgreicher Phase-III-Studie, in welcher der klinische Nutzen von Catena/Raxone beim Erhalt der Atmungsfunktion bei DMD-Patienten ohne begleitende Steroid-Behandlung klar belegt wurde. Der Erhalt der Atmungsfunktion ist als wichtiger klinischer Parameter anerkannt.
"Nach dem erfolgreichen Abschluss unserer Phase-III-Studie sind wir begeistert von der Möglichkeit, in Zusammenarbeit mit PPMD die Bewertung des Nutzen/Risiko-Profils von Catena/Raxone aus Sicht der Patienten und deren Betreuungspersonen zu ermitteln", betonte Thomas Meier, CEO der Santhera. "PPMD ist zu einem wichtigen und verlässlichen Industriepartner geworden und unterstützt die Entwicklung vielversprechender Behandlungsmethoden. Diese Studie zur Erhebung des Nutzen/Risiko-Profils ist die erste ihrer Art und versetzt uns in die Lage, im Rahmen unseres Zulassungsantrages in den USA proaktiv den Erwartungen der Zulassungsbehörde zu entsprechen."
Gründungspräsidentin und CEO von PPMD, Pat Furlong, erläuterte: "Seit Santhera in der Indikation Duchenne aktiv ist, hat sich das Unternehmen mit grossem Engagement für die Duchenne-Gemeinschaft und Therapien zur Behandlung dieser Krankheit eingesetzt. Das Unternehmen ist bestrebt, bei der FDA einen Zulassungsantrag mit möglichst umfassenden und zuverlässigen Daten und Informationen einzureichen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Santheras Team, welche mit der Erhebung des Nutzen/Risiken-Profils aus Sicht der Patienten den Datensatz vervollständigt. Die FDA hat uns mitgeteilt, dass sie sehr daran interessiert ist, wie Patienten mögliche Therapieansätze einschätzen - dank dieser Studie werden wir in der Lage sein, der Behörde diese Informationen zu liefern."
Über Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von ~1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der vollständige Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung und gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt sowie erhöhtem oxidativen Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund fortschreitenden Atmungsverlusts zu früher Morbidität und Mortalität. Idebenone ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff stimuliert den Elektronentransport in der mitochondrialen Atmungskette und stellt dadurch die zelluläre Energieversorgung wieder her.
DELOS ist eine doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie, an der 64 europäische und US-amerikanische Duchenne-Patienten im Alter von 10-18 Jahren teilnahmen und randomisiert entweder mit Catena/Raxone-Tabletten oder entsprechendem Plazebo behandelt wurden. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Catena/Raxone den Verlust der Atmungsfunktion bei Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden verlangsamen kann. Die detaillierten Resultate der DELOS-Studie wurden vor kurzem am 19. International Congress of the World Muscle Society in Berlin (D) vorgestellt.
Über Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ist die grösste und umfassendste gemeinnützige Patientenorganisation in den USA, die sich für die Suche nach Therapie- und Heilungsansätzen für Duchenne-Muskeldystrophie einsetzt-unsere Mission ist es, Duchenne zu bezwingen. Wir investieren bedeutende Mittel in Therapien für diese Generation junger Männer, die von Duchenne betroffen ist, und in die Forschung und Entwicklung zum Wohle künftiger Generationen. Wir sind Verfechter unserer Mission in Washington, DC, und haben Fördergelder in dreistelliger Millionenhöhe eingebracht. Wir fordern die bestmögliche Patientenversorgung und wir stärken, vereinigen und informieren die globale Duchenne Gemeinschaft. Alles, was wir tun-und alles, was wir seit unserer Gründung 1994 getan haben-hilft Knaben mit Duchenne, ein längeres und gesünderes Leben zu leben. Wir werden nicht ruhen, bis jeder junge Mann im Kampf gegen Duchenne gewinnt.
Im Laufe der letzten Jahre hat PPMD einen detaillierten Massnahmenplan zur Interessensvertretung umgesetzt; dieser beinhaltete: Publikation des Weissbuchs "Putting Patients First", das bei der FDA eingereicht wurde und Empfehlungen enthält, um den Zugang zu neuen Therapien für Duchenne und weitere seltene, ernsthafte und lebensbedrohliche neurologische Erkrankungen auf verantwortungsvolle Art zu beschleunigen; Publikation einer allgemeinen Nutzen/Risiko-Studie zur Quantifizierung von Präferenzen bei der Auswahl von neuen Therapien und deren Einreichung bei der FDA; oben erwähntes Weissbuch an die FDA; und nun diese Zusammenarbeit mit Santhera, um deren Zulassungsantrag an die US-Zulassungsbehörde FDA optimal vorzubereiten.
Besuchen Sie www.ParentProjectMD.org für weitere Informationen oder um zu erfahren, wie Sie uns und von Duchenne betroffene Familien unterstützen können.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Catena®/Raxone® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Primär Progredienter Multipler Sklerose (PPMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt keine zugelassenen Therapien.
Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Catena® und Raxone® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.
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